主持：

骨髓衰竭症候群是一種罕見病，經常被當作一般貧血而被誤診。雖然可以通過骨髓移植進行治療，但會帶來很多併發症。

今日我們邀請了香港兒童醫院兒童及青少年科副顧問醫生周天蕙醫生和我們講解一下。周醫生你好，可否先和我們分享一下，這是一個什麼病？

周天蕙醫生：

你好，首先我想先介紹一下什麼是骨髓。骨髓是我們身體骨頭裡面的地方，裡面有造血幹細胞。我們可以想像骨髓就像一間工廠，幫助我們製造各種不同的血液細胞，譬如紅血球、白血球、血小板等。如果我們說骨髓衰竭，即是說骨髓這間工廠出現了問題，不可以製造足夠的血液細胞讓我們身體正常地運作，而這種症後群其實包括了多種不同的病。

主持：

你剛才提到骨髓好像工廠一樣會製造紅血球、白血球、血小板，這一類型的患者多數缺少哪一種？還有是有什麼徵狀？

周天蕙醫生：

骨髓衰竭症候群的患者可以是缺少一種或多種不同的血液細胞，例如再生障礙性貧血，這些都是骨髓不可以正常地造血，引致貧血的情況。貧血是指人的紅血球數量不夠，這會引起頭暈、容易疲累、不能做運動，而發生在小朋友身上，長期貧血會影響到他們的生長和心臟功能。雖然我們稱為再生障礙性貧血，但不只是紅血球會受影響，白血球亦會受影響。白血球是幫助我們的抵抗力，所以白血球低下的時候，代表抵抗力會弱，感染風險會高，甚至可以有一些嚴重的感染，病人有發燒難退等症狀。

另外，還有我們的血小板。血小板幫助我們凝血，當我們受傷的時候，會依靠血小板幫助我們止血，所以當血小板很低的時候，就會有流血不止的風險。很多病人一開始時，可能都表示很容易有瘀痕，但明明沒有弄傷，這些就是因為血小板低而出現的皮下出血。除此之外，如果出血嚴重，可以是一些危險的出血，如腸胃出血，甚至乎腦出血等。總體來說，如果一個人有骨髓衰竭，最嚴重的是有生命危險。

主持：

為什麼會導致骨髓衰竭呢？是先天還是後天呢？

周天蕙醫生：

兩種都是有的。骨髓衰竭症候群有多種不同的疾病所引致，其實後天是多於先天的。例如先天性，是指先天的遺傳基因問題，這些基因出現了一些錯誤，引致影響了骨髓造血的功能。但在這些病人裡面，這些是罕見的病人，他們除了骨髓受影響，其他器官亦受影響，他們會有一些特別的表徵，例如發育遲緩、身形矮小、頭部細小，而長相亦可能跟其他人有點不同。另外，他們也可以有一些骨骼異常，例如手骨異常、多了一隻手指等，都可以是徵狀。再者也可以有其他一些器官的問題，例如心臟、腎臟都可能有異常的情況。這就是有一些先天性的病人會有的症狀，但並不是每個人都有這些其他情況，所以是不同種類的病。

除了先天性，很多都是後天性。後天性可以是環境影響，例如有些病人曾接受化療、電療，甚至是一些感染，又或者有一些癌細胞入侵過骨髓，這些都可以影響到骨髓功能。但其實大部分骨髓衰竭的患者，比較常見的是一些我們稱為成因不明。這些患者並沒有我們剛才所說的症狀，但一般來說，相信是一個身體免疫系統失調的問題。身體免疫系統本來是幫我們抵禦疾病，但是它有些錯誤，誤認了自己的造血幹細胞，就攻擊了它，令到它不可以正常地造血。

主持：

其實這個病有什麼治療方法呢？我們經常說骨髓移植，是不是主要的治療？

周天蕙醫生：

沒錯，如果骨髓衰竭到嚴重的程度，我們會考慮這些方法。除此之外，支援性治療亦非常重要，譬如當病人抵抗力很弱，我們需要很快地去處理感染。另外，有些病人血小板很低、紅血球很低，我們需要給他們輸血去維持他們的生命，所以我亦想在這裡呼籲一句，就是大家踴躍去捐血救人。

我們剛才說的這些都是一些治標的方法。如果要治本，其中一樣我們會考慮的，就像你剛才所說，就是造血幹細胞移植，或者我們稱為「換骨髓」。原理其實就是將一個健康的供者的造血幹細胞，輸送給一個病人，希望那些幹細胞順利植入後，可以在病人的骨髓裡建立一個新的、健康的造血系統，讓他正常地造血，恢復骨髓功能。在這個層面上，就有辦法解決骨髓衰竭的問題。不過也要留意一點，如果我們說先天性的情況，除了骨髓問題外，也可以有其他器官的問題，這個就未能夠用骨髓移植去解決其他器官的問題。

主持：

剛才你提到骨髓移植，聽起來都很簡單直接，但其實是否也會有很大的風險呢？

周天蕙醫生：

骨髓移植的確不是一件簡單的事，裡面也牽涉了相當的風險。一般來說，要接受骨髓移植，我們首先要病人做一個預處理的程序，令到他的身體可以接受一個新的造血幹細胞，有機會會植入。這裡通常是牽涉一些重劑量的化療，或有些病人需要電療。在這些程序中，病人原本的骨髓細胞會被清除，在這個情況下，因為大劑量的藥會有一定的副作用，例如有些病人會黏膜發炎。另外主要是抵抗力，在他的舊細胞清除後，新細胞未生出來的時候，有一段骨髓空窗期，感染的風險就會非常之大，我們要很小心去處理，病人要留在高規格的骨髓移植病房接受治理。當骨髓幹細胞植入骨髓開始造新的系統後，亦有一個風險，是它們認得身體並不是原來的，因此會攻擊病人的身體，這些我們稱之為抗宿主病，可以攻擊不同的器官。這些最嚴重時可以有生命危險，所以需要我們緊密監察和處理。

主持：

今天很感謝醫生的分享，我們先說到這裡，再見。