香港儿童医院是本港儿科医学发展的重镇。凭借这个优势，医院各团队积极进行多项创新及具影响力的研究。下文将介绍其中三个项目，见证科研如何为病人寻找曙光。

搭建平台　试验港产CAR-T

本院于2021年引入CAR-T细胞治疗，医治儿童急性淋巴白血病。然而，有关产品于海外生产，价格高昂且等候时间较长。本院现正联同两所大学的研究人员，分别进行两项本地制造的CD19 CAR-T产品的临床试验。

负责其中一项试验的儿童及青少年科顾问医生卓家良表示，团队会研究病童接受治疗后的成效及副作用，分析产品的质量。「本地生产能节省时间及成本，如果研究得出正面结果，病人可能会受惠。」

本院设有造血干细胞移植及细胞治疗中心，配备血液成份分离机、超低温储存设备、隔离病室等配套，加上全港患有相关病症的病童均集中在本院，为CAR-T研究提供有利条件。

卓医生指需要用到CAR-T治疗的，都是复发或难治的个案，因此每年人数不多。「将病人集中在儿童医院，有助医护人员累积经验，并更有效善用资源。」他认为，目前香港在相关治疗正在跟上国际步伐，期望将来会有更多针对不同病种的CAR-T产品在香港面世。

甚么是CAR-T细胞治疗？

CAR-T细胞治疗是一种免疫疗法，透过基因改造病人的免疫T细胞，使其能够识别并攻击癌细胞。

贡献香港基因组研究　打破诊断迷思

不少罕见病患者耗费大量时间和精力，仍未能寻获正确诊断。本院作为香港基因组计划的伙伴中心之一，正招募患者进行全基因测序，协助探索病因。

香港儿童医院参与香港基因组计划情况
转介家庭数目*	8,513
转介病人人次*	20,392
已取得报告病人的诊断率# *截至2025年12月 #截至2026年1月	~30%

医学遗传科部门主管陆浩明医生表示，以往的基因组资料主要来自西方，缺乏亚洲及南中国人的数据。收集本地基因组数据不仅能为病人的临床诊断和治疗提供新方向，还可应用于医学研究。他提到：「香港儿童医院是全港唯一设有医学遗传科专科部门的公立医院。经转介到基因组计划的个案年龄层广泛，病例亦相对复杂，对研究而言非常珍贵。」另外，如果能够取得患者整个家庭的资料，会有助得出更整全的分析。陆医生指出：「在儿童医院里，我们较容易接触到患者的父母，安排他们接受检验，这对提高诊断率有莫大帮助。」

去年，包括香港儿童医院在内的人员在医学期刊《刺针》发表基因组计划先导阶段的研究成果，发现约三分一的参加者接受全基因测序后，能得到全新的诊断结果。陆医生说：「每做一次测试，病人就多一个机会找到答案。」

基因治疗研究　为病童踏出重要一步

本院正参与两项跨国临床试验，研究基因治疗对杜兴氏肌肉萎缩症的成效及安全性。两项研究分别涉及不同年龄层的病童，目前已有六人成功参加。

基因治疗是利用无传染性的AAV病毒作为载体，将经改造的基因带入病童的肌肉细胞，从而制造正常功能的蛋白质，弥补先天不足，改善受影响肌肉细胞的功能。负责此项目的香港大学儿童及青少年科临床副教授兼本院荣誉顾问医生陈凯珊表示，为了进行研究，医院在软硬件上都作出全面配合。她举例：「为确保研究药物不受污染，药剂部特别辟出专用空间去调配药物，并订立处理基因治疗药物守则。」另外，所有相关的医护人员都接受过训练。「这是一个跨专科项目，脑神经科、心脏科、放射科、物理治疗部、药剂部和护士一同参与治理病人，及帮助他们顺利完成临床试验和治疗后跟进。」

陈医生忆述，当得悉研究要展开时，便第一时间邀请全港的儿童脑神经科转介合适病人。「我感受到医护同事、管理层，甚至政府都上下一心推动研究，为病童找到最有效的治疗。」

参加者心声：终于见希望

16岁的容斈一是这项研究的参加者之一。他妈妈容太坦言，一早得知海外有相关技术：「但不觉得关香港事。」直到儿子被转介至香港儿童医院，她才看见转机。「我感受到研究团队与其他医生有一个紧密网络，能识别出适合参加研究的病童。」

斈一及容太感激研究团队的悉心照顾。「他们耐心解答所有的疑问，甚至有电话可以直接查询。」他们希望研究完成后跟病友分享经验，互相支持。

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