香港兒童醫院是本港兒科醫學發展的重鎮。憑藉這個優勢，醫院各團隊積極進行多項創新及具影響力的研究。下文將介紹其中三個項目，見證科研如何為病人尋找曙光。

搭建平台　試驗港產CAR-T

本院於2021年引入CAR-T細胞治療，醫治兒童急性淋巴白血病。然而，有關產品於海外生產，價格高昂且等候時間較長。本院現正聯同兩所大學的研究人員，分別進行兩項本地製造的CD19 CAR-T產品的臨床試驗。

負責其中一項試驗的兒童及青少年科顧問醫生卓家良表示，團隊會研究病童接受治療後的成效及副作用，分析產品的質量。「本地生產能節省時間及成本，如果研究得出正面結果，病人可能會受惠。」

本院設有造血幹細胞移植及細胞治療中心，配備血液成份分離機、超低溫儲存設備、隔離病室等配套，加上全港患有相關病症的病童均集中在本院，為CAR-T研究提供有利條件。

卓醫生指需要用到CAR-T治療的，都是復發或難治的個案，因此每年人數不多。「將病人集中在兒童醫院，有助醫護人員累積經驗，並更有效善用資源。」他認為，目前香港在相關治療正在跟上國際步伐，期望將來會有更多針對不同病種的CAR-T產品在香港面世。

甚麼是CAR-T細胞治療？

CAR-T細胞治療是一種免疫療法，透過基因改造病人的免疫T細胞，使其能夠識別並攻擊癌細胞。

貢獻香港基因組研究　打破診斷迷思

不少罕見病患者耗費大量時間和精力，仍未能尋獲正確診斷。本院作為香港基因組計劃的夥伴中心之一，正招募患者進行全基因測序，協助探索病因。

香港兒童醫院參與香港基因組計劃情況
轉介家庭數目*	8,513
轉介病人人次*	20,392
已取得報告病人的診斷率# *截至2025年12月 #截至2026年1月	~30%

醫學遺傳科部門主管陸浩明醫生表示，以往的基因組資料主要來自西方，缺乏亞洲及南中國人的數據。收集本地基因組數據不僅能為病人的臨床診斷和治療提供新方向，還可應用於醫學研究。他提到：「香港兒童醫院是全港唯一設有醫學遺傳科專科部門的公立醫院。經轉介到基因組計劃的個案年齡層廣泛，病例亦相對複雜，對研究而言非常珍貴。」另外，如果能夠取得患者整個家庭的資料，會有助得出更整全的分析。陸醫生指出：「在兒童醫院裡，我們較容易接觸到患者的父母，安排他們接受檢驗，這對提高診斷率有莫大幫助。」

去年，包括香港兒童醫院在內的人員在醫學期刊《刺針》發表基因組計劃先導階段的研究成果，發現約三分一的參加者接受全基因測序後，能得到全新的診斷結果。陸醫生說：「每做一次測試，病人就多一個機會找到答案。」

基因治療研究　為病童踏出重要一步

本院正參與兩項跨國臨床試驗，研究基因治療對杜興氏肌肉萎縮症的成效及安全性。兩項研究分別涉及不同年齡層的病童，目前已有六人成功參加。

基因治療是利用無傳染性的AAV病毒作為載體，將經改造的基因帶入病童的肌肉細胞，從而製造正常功能的蛋白質，彌補先天不足，改善受影響肌肉細胞的功能。負責此項目的香港大學兒童及青少年科臨床副教授兼本院榮譽顧問醫生陳凱珊表示，為了進行研究，醫院在軟硬件上都作出全面配合。她舉例：「為確保研究藥物不受污染，藥劑部特別闢出專用空間去調配藥物，並訂立處理基因治療藥物守則。」另外，所有相關的醫護人員都接受過訓練。「這是一個跨專科項目，腦神經科、心臟科、放射科、物理治療部、藥劑部和護士一同參與治理病人，及幫助他們順利完成臨床試驗和治療後跟進。」

陳醫生憶述，當得悉研究要展開時，便第一時間邀請全港的兒童腦神經科轉介合適病人。「我感受到醫護同事、管理層，甚至政府都上下一心推動研究，為病童找到最有效的治療。」

參加者心聲：終於見希望

16歲的容斈一是這項研究的參加者之一。他媽媽容太坦言，一早得知海外有相關技術：「但不覺得關香港事。」直到兒子被轉介至香港兒童醫院，她才看見轉機。「我感受到研究團隊與其他醫生有一個緊密網絡，能識別出適合參加研究的病童。」

斈一及容太感激研究團隊的悉心照顧。「他們耐心解答所有的疑問，甚至有電話可以直接查詢。」他們希望研究完成後跟病友分享經驗，互相支持。

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