患杜兴氏肌肉萎缩症的儿童因基因突变，身体无法制造一种重要蛋白，导致肌肉逐渐退化及受损。大多数病人最终要使用轮椅，并会在20至40岁因心脏或呼吸衰竭离世，现时并无治愈方法。香港儿童医院正参与一项跨国性第三期临床试验，研究基因治疗对杜兴氏肌肉萎缩症的成效及安全性，冀寻求治疗突破。

香港大学临床助理教授兼儿童医院脑神经科荣誉副顾问医生陈凯珊领导本院这项研究。她解释，这是香港首次进行基因治疗的临床试验，方法是透过一次性静脉输注，利用病毒载体把经改造的基因传递到患者的肌肉细胞，指令它们制造一种较短且具功能性的蛋白，从而控制甚至逆转病情。

▲ 研究在全球九个地区超过40间中心进行，对人手、设施、病人筛选、制剂预备、注射安排、跟进评估和数据收集均有严格要求。本院团队审慎计划整个流程，并接受了相关培训。